儿童心脏病每百人1例，基因疗法新突破

据九游会整理：

儿童心脏病到底有多常见？

在纽约一场聚会上，一位教授给出了一个数字：每100个孩子里就有1个。

据活动信息，默多克儿童研究所（MCRI）之友于周四晚在纽约的Old Mates酒吧聚会。

这家主打澳洲风味的酒吧由休·杰克曼参与共同持有。

现场供应了香肠卷、基尔帕特里克生蚝和帕夫洛娃蛋糕等澳式餐点，活动还邀请了MCRI干细胞医学主题总监、心脏再生研究组负责人恩佐·波雷洛教授，分享他在基因治疗方面的最新突破。

波雷洛在发言中解释了儿童心脏病的规模："儿童心脏病相当常见，它影响百分之一的孩子……在美国，每年大约有4万名患病儿童出生。

"他进一步说明，团队关注的是"最严重、可能导致心力衰竭的儿童心脏病形式"。

在他看来，心力衰竭目前唯一的治疗手段是心脏移植，而"移植不是治愈，它实际上是最后的手段"，因此"我们确实需要更好的疗法——更有针对性的疗法——能够触及疾病的根源"。

在与Old Mates共同持有人、Bluestone Lane创始人尼古拉斯·斯通，以及MCRI联合主席、全球顾问委员会主席莎拉·默多克同台的小组讨论中，波雷洛介绍了团队的研究成果：一种"单次注射"即可治疗某些心脏病的疗法。

他告诉现场听众："我们在动物研究中已经证明，这种基因疗法不仅能预防心脏病的发生，实际上还能完全逆转已经形成的心脏病……这太不可思议了。

在我们从事这项工作的15到20年里，从未见过这样的情况。

"他表示，团队现在非常兴奋，要把这种基因疗法带出实验室、推进临床试验，"所以我们现在关注的是，如何尽可能快地推进这件事"。

他同时概述了让这种救命疗法成为现实的关键流程。

默多克在发言中致敬了机构的起点和MCRI联合创始人伊丽莎白·默多克女爵。

"她是一位非凡的女性，"默多克说。

她提到，MCRI创立时，"我们还没有绘制人类基因组，我们对遗传学的了解也不像今天这样"，而如今"几乎每一种疾病都有遗传学原因"。

她表示，MCRI如今已跻身世界前三，"这很了不起"，并认为机构的特别之处在于创始人的决心，"她的遗产深深延续在这个研究所里"。

默多克还在Friends of MCRI纽约2026聚会上称赞波雷洛："你需要像恩佐这样的研究人员……身处医院之中，亲眼看到生病的孩子们"，从而"找到答案"。

主办方表示，MCRI感谢高盛连续第二年作为首席赞助商回归，感谢其持续的支持与合作。

Asena Advisors、Bondi Partners和Fabletics也是本次活动的赞助方。

现场还举行了抽奖，并抢先播放了MCRI为40周年制作的新动画"For All.

Forever"片段，该片将由好莱坞明星杰克曼担任旁白。

从"最后手段"的心脏移植，到动物实验中"完全逆转"的结果，这项研究距离临床应用还有关键流程要走。

但那个百分之一的数字，已经说明了它为什么值得被尽快推进。

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